Çin'deki Sichuan Üniversitesi'nin Batı Çin Hastanesi, dünyanın ilk insan CRISPR testini tamamladı
15 Kasım'da "Nature" dergisindeki en son rapora göre, Sichuan Üniversitesi Batı Çin Hastanesinde onkolog olan Profesör Lu You liderliğindeki bir ekip, CRISPR gen düzenlenmiş hücrelerin metastatik küçük hücreli olmayan akciğer kanseri hastalarına enjekte edildiğini doğruladı.
Sichuan Üniversitesi Batı Çin Hastanesinde onkolog olan Profesör Lu You
Bu yılın Temmuz ayında, Lu You'nun gen terapisi klinik denemesi West China Hospital Yönetim Kurulu'nun etik incelemesini geçti ve insan denemesi başlangıçta Ağustos için planlanmıştı.
İlk olarak araştırma ekibi, test deneklerinin kanından bağışıklık hücrelerini çıkardı ve CRISPR-Cas9 teknolojisi ile genlerden birini devre dışı bıraktı. Bu gen PD-1 proteinini kodlar, Bu protein normalde hücrelerin bağışıklık tepkisini düzenler ve kanser hücreleri bu özelliği yaymak için kullanır. .
Daha sonra, araştırma ekibi bu gen düzenlenmiş hücreleri laboratuvarda kültürledi ve genişletti ve bunları hastanın kanına yeniden enjekte etti. PD-1 çalışmadığında kanser hücrelerini hedef alıp öldürebilirler .
Ancak, hücrelerin genişletilmesi ve ekilmesi beklenenden uzun sürdü ve Kasım tatili de projenin genel ilerlemesini yavaşlattı.
Son olarak, 28 Ekim'de araştırma ekibi, gen düzenlenmiş hücrelerin ilk insan enjeksiyonunu tamamladı.
CRISPR teknolojisinin biyotıp alanında büyük değişikliklere neden olduğu ve çığır açan önemi olan bir teknoloji olduğuna şüphe yok. Bu teknoloji, belirli DNA dizilerini aramak, kesmek ve değiştirmek için CRISPR-Cas9 adlı özel bir DNA kesme enzimi kullanır.
Fare kürkünün renginin değiştirilmesinden sivrisinekler tarafından taşınan sıtmanın ortadan kaldırılmasına, böceklere dayanıklı mahsullerin yetiştirilmesine kadar bu teknolojinin uygulanması düşünülemez.Ayrıca insan orak hücreleri gibi çeşitli genetik hastalıkları da onarabilir. Anemi.
Gen tedavisi, Çin dünyanın ön saflarında yer aldı
CRISPR-Cas9 teknolojisi icat edilmeden önce, birçok araştırmacı, çeşitli hastalıkların tedavisinde gen düzenleme için sınırsız umutlar görmüştü.
ancak, CRISPR-Cas9 teknolojisinin tanıtılmasıyla Bu daha basit, daha verimli ve doğru gen düzenleme teknolojisi, gen terapisinin klinik aşamaya girme süresini büyük ölçüde artıracaktır.
"O zamanki ABD-Sovyet Uzay Yarışı'na benziyor, ancak bu sefer biyomedikal alanında Çin ve ABD arasında bir rekabet var. Bu rekabetin önemli olmasının nedeni, sağlıklı rekabetin teknoloji ve son ürünlerin güvenilirliğini artırmaya devam edecek olmasıdır." Profesör Carl Jun, dedi.
Carl Jun, Amerika Birleşik Devletleri'nde tümör hücresi immünoterapisinde öncü ve aynı zamanda hasta hücrelerinde üç geni işaretlemek için CRISPR teknolojisini kullanmayı uman büyük bir gen terapisi bilimsel araştırma projesi için bilimsel bir danışmandır. Ve çeşitli kanserleri tedavi etme nihai hedefine ulaşın. Carl Jun umuyor, ABD araştırma ekibi, 2017'nin başlarında deneysel tedaviye başlayabilir.
Columbia Üniversitesi Profesörü Carl Jun
Kuşkusuz, Çin ve Amerika Birleşik Devletleri gen tedavisi alanında zaten dünyanın ön saflarında yer alıyor ve Çin ilk insan testini tamamladı. En azından teknolojinin pratik uygulamasında, Amerika Birleşik Devletleri geride kaldı .
Kaçınılmaz utanç: etik ve ahlak
Bununla birlikte, insan genlerini düzenlemek şüphesiz son derece tartışmalıdır. Birleşik Krallık'ta bile insan genlerini düzenlemek yasak.
Çin'de hayatta kalamayan insan embriyoları üzerinde yapılan bir araştırma, küresel akademik çevrede yaygın bir ilgi gördü ve daha sonra araştırmacılar, bu teknolojinin klinik bir ortamda kullanımının "ciddi engellerle" karşılaştığını keşfettiklerinde durduruldu.
Buna ek olarak, Mart 2015'te bir araştırma ekibi Nature dergisinde, insan genlerinin "germ hattı" nı düzenlemenin ahlaki ve güvenlikle ilgili sonuçları hakkında "ciddi endişeleri" dile getiren açık bir mektup yayınladı.
Ama Sichuan Üniversitesi'nin bu insan testi Germ hücrelerini düzenlemediği için etkileri kalıtsal olmayacaktır .
Nature dergisinde yer alan bir habere göre, bu kez araştırmacılar tarafından işe alınan, metastatik küçük hücreli dışı akciğer kanseri olan hastalar, Bu çalışma, radyoterapi ve kemoterapi gibi diğer tedavi seçenekleri başarısız olduktan sonra benim rızamla yapıldı.
Basitçe söylemek gerekirse, araştırmacılar hastanın kanından bağışıklık hücrelerini çıkaracak, bağışıklık hücrelerine yeni gen dizileri eklemek için CRISPR teknolojisini kullanacak ve ardından düzenlenen hücreleri hastanın kanına yeniden enjekte edecekler Bu, hastanın bağışıklık sisteminin kanser temizliğini hedeflemesine yardımcı olabilir.
Aslında Çin, CRISPR araştırmasının her zaman ön saflarında yer almıştır. . 2014 yılının başlarında, Nanjing Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, hedeflenen mutasyonlara sahip genetik olarak tasarlanmış maymunların başarılı bir şekilde yaratıldığını duyurdular.Bu, bu teknolojinin insan olmayan primatlarda kayıtlarda başarıyla kullanıldığı ilk seferdi.
Amerika Birleşik Devletleri yavaşlamadı ve şimdi CRISPR insan testi yapmak için teknoloji kralı Sean Parker tarafından desteklenen bir araştırma ekibini onayladı.
Gen tedavisi, önce güvenlik
Profesör Lu dediniz, Hasta şu anda stabil durumda , Ve ikinci enjeksiyonu kabul etmeye hazır, ancak hasta mahremiyeti ve mahremiyet sorunları nedeniyle daha fazla ayrıntı açıklamadı. Araştırma ekibi 10 hasta üzerinde benzer tedaviler yapmayı planlıyor . Hastanın durumuna bağlı olarak 2-4 hücre enjeksiyonu alacaklar.
Araştırma ekibi bu terapinin güvenli olduğuna inanıyor, ancak hastaların yine de kabul etmesi gerekiyor 6 ay Nihayetinde hücre enjeksiyonunun yan etkilere ve gen terapisinin etkinliğine neden olmayacağını doğrulayan gözlemler.
Çinli araştırmacılar tarafından CRISPR teknolojisinin kanser tedavisine girmesinden başka onkologlar da heyecan duyuyor. Columbia Üniversitesi Tıp Merkezi Torasik Onkoloji Direktörü Profesör Naiyer Rizvi şunları söyledi: "CRISPR teknolojisinin kanser tedavisine uygulanması inanılmaz!"
İtalya'daki Palermo Üniversitesi'nden Profesör Antonio Russo, PD-1'i nötralize edebilen antikorların akciğer kanseri tedavisine şafağı getirdiğini söyledi. "Bu kesinlikle güçlü bir fizibiliteye sahip heyecan verici bir girişim."
Elbette Profesör Rizvi, Çin araştırma ekibinin yürüttüğü tedavinin başarısıyla ilgili endişelerini de dile getirdi. Hücre ekstraksiyonu, gen modifikasyonu, hücre genişlemesi " Çok büyük bir zorluktur ve ölçeklenmesi zordur ".
Tedavinin etkisi önemli olmadığı sürece bu tedavinin ilerlemesinin daha zor olacağını belirtti. ve, Antikorların kullanımı aşırı bir otoimmün tepkiye neden olabilir .
Cevap olarak Profesör Lu You, ekibinin konuyu değerlendirdiğini söylediniz. Sonuç çıkarmak için henüz çok erken.
referans:
https://www.theguardian.com/science/2016/jul/22/crispr-chinese-first-gene-editing-trial-humans
