Şu anda Çin, CRISPR-Cas9 gen düzenleme alanında dünya çapında tanınan bir liderdir ve gen düzenleme teknolojisinin geliştirilmesine büyük katkılarda bulunmuştur. Bununla birlikte, Amerika Birleşik Devletleri'nden araştırmacılar, CRISPR-Cas9 gen düzenleme teknolojisinin son derece tehdit edici olduğunu ve insanlar için potansiyel olarak zararlı olan gen sitelerinde beklenmedik mutasyonlara neden olabileceğini araştırmalarıyla doğruladılar. Bu sonuç, bu teknolojiyi ön plana çıkardı ...
CRISPR-Cas9 gen düzenleme teknolojisi, sadeliği, etkinliği ve çeşitliliği nedeniyle hızla yaşam bilimlerinde en popüler teknoloji haline geldi.Özellikle insan hastalıklarının gen terapisinde kullanılmaktadır.Modern insan tıbbında potansiyel olarak en dönüştürücü yenilik olarak selamlanmaktadır. bir.
Bununla birlikte, Mayıs 2017'de, Amerika Birleşik Devletleri'ndeki Stanford Üniversitesi'nden Mahajan grubundan yapılan şok edici bir çalışma, abartılı CRISPR gen düzenleme teknolojisinin düzenlenmiş genomda yüzlerce gereksiz mutasyon oluşturabileceğini gösterdi. , Potansiyel tehditler ile.
Mahajan'ın araştırması, CRISPR ile düzenlenmiş iki farede 1.500'den fazla tek nükleotid mutasyonunun yanı sıra beklenmedik yerlerde 100'den fazla silme ve ekleme olduğunu buldu. Bu mutasyonlar, hayvan genomunun "hedef dışı" bölümünde görünür, bu da CRISPR düzenlemesinin organizmaların genetik kodunu değiştirebilmesine ve bazı anormal genleri onarabilmesine rağmen, genomun başka yerlerinde istenmeyen mutasyonları da ortaya çıkarabileceğini gösterir. Araştırmacılar, "bu tür hedef dışı mutasyonların potansiyel zararlarını dikkatlice düşünmenin önemli olduğuna" inanıyorlar.
Amerikalı bilim adamları tarafından yapılan bu çalışmanın sonuçları doğruysa, insanların özellikle insanlarda kullanıldığında CRISPR'nin güvenliğini yeniden düşünmesi gerekecek. Bununla birlikte, bazı bilim adamlarının bu konuda farklı görüşleri var ve hedef dışı mutasyonların CRISPR-Cas9 gen düzenleme teknolojisinin bir sorunu değil, Amerikalı araştırmacılar tarafından kullanılan yöntemdeki bir kusur olduğuna inanıyorlar.
Harvard Üniversitesi ve Massachusetts Teknoloji Enstitüsü'ndeki Pinello araştırma ekibi, araştırma çalışmalarında ciddi sorunlar olduğuna hemen dikkat çekti. Deneydeki gen düzenlenmiş iki fare arasındaki genetik ilişki, üçüncü "kontrol" faresininkinden daha yakındı. Bu, Mahajan'ın ekibi tarafından keşfedilen "tesadüfi mutasyonların" CRISPR'nin sonucu olmadığı, sadece çalışma için seçilen farelerde önceden var olan genetik problemlerden kaynaklandığı anlamına geliyor. Ve deneydeki hayvan örnekleri çok küçük olduğu için, sonuçlar sadece güvenilmez değil, aynı zamanda son derece yanıltıcıydı.
Profesör Pinello şunları söyledi: "Bu önemli hatalar ışığında, yazarları literatürde yanıltıcı ve desteklenmeyen ifadeler bırakmaktan kaçınmak için yayınladıkları makalelerin orijinal sonuçlarını mümkün olan en kısa sürede gözden geçirmeye veya yeniden düzenlemeye çağırıyoruz." Bilimsel topluluğun orijinal araştırma sonuçları hakkındaki yorumları nedeniyle Tartışmalı ve oldukça endişeli olan Nature Methods'ın editörleri de resmi olarak araştırma sonuçlarının doğruluğu konusunda endişeli olduklarını belirttiler. Mahajan ekibi belirtilen sorunlara katılmasa da yine de çok endişeliydi. Son zamanlarda Mahajan ekibi çalışmalarını takip etmeye ve konuyu yeniden incelemeye başladı.
Yeni çalışmada, ekip ayrıca CRISPR düzenlemesine tabi tutulmuş iki farede tam genom dizilimi gerçekleştirdi ve genetik değişikliklerden sonra beklenmedik gen mutasyonları olmadığını buldu, bu da ekibin ilk çalışmasına tam bir tezat oluşturuyor. Karşılaştırıldı.
Yazarlar, bu beklenmedik mutasyona yönelik "makul endişelerini" savunurken, "belirli koşullar altında, CRISPR-Cas9 düzenlemesinin genomu biyolojik düzeyde kesin olarak düzenleyebileceği" sonucuna varmışlardır. Çok sayıda beklenmedik, hedef olmayan mutasyonları tanıtın ". Sonunda, CRISPR teknolojisinin en iyi kanıtı olan daha önceki tartışmalı sonuçları kopyalayamayacaklarını itiraf ettiler ...
Metin / Zhu Zhang Hangyu
Referanslar: CRISPR Cas9 in vivo düzenlemesinden sonra beklenmeyen mutasyonlar, Nature Methods, 14, 547548.