Dünyada ilk! Çinli tıp araştırmacıları, AIDS ve lösemiyi tedavi etmek için genleri düzenlenmiş kök hücrelerin kullanıldığı deneyler gerçekleştiriyor
Uzun yıllardır insanlar AIDS hakkında konuştu UNAIDS'in yayınladığı son rapora göre dünyada hala 37,9 milyon kişi AIDS ile yaşıyor. 2018'de HIV nedeniyle ölenlerin sayısı azaldı. Ama yine de şaşırtıcı bir 770.000'e ulaştı.
AIDS'e ek olarak, lösemi bazı çocukların hastalıktan muzdarip olmasına neden olmuştur. AIDS ve lösemi en istenmeyen ölüm tanrılarıdır.
Bu iki hastalığın üstesinden gelmenin şafağını gösteren heyecan verici haberler var. 11 Eylül'de, Peking Üniversitesi ve Tsinghua Ortak Yaşam Bilimleri Merkezi'nden Profesör Deng Hongkui, Capital Tıp Üniversitesi'ne Bağlı Youan Hastanesi'nden Profesör Wu Hao ve PLA Genel Hastanesi Beşinci Tıp Merkezi'nden eski Profesör Chen Hu, New England Journal of Medicine'de (New England Journal) sunum yaptı. of Medicine) AIDS ve akut lenfoblastik lösemiyi tedavi etmek için genle düzenlenmiş hematopoietik kök hücrelerin kullanımı üzerine bir araştırma makalesi yayınladı.
Bu, Çinli tıp araştırmacılarının, AIDS ve lösemiyi tedavi etmek için gen düzenlenmiş kök hücreleri kullanarak dünyanın ilk deneyini tamamladıkları anlamına geliyor.
Bu çalışmada, Deng Hongkui ve diğer bilim adamları, HSPC'lerde (hematopoietik kök ve progenitör hücreler) CCR5 genini düzenlemek için üçüncü nesil gen düzenleme teknolojisi CRISPR-Cas9'u kullandılar ve bunu HIV-1 pozitif ve akut lenfoblastik lösemili bir hastaya başarıyla nakletti. 27 yaşında bir erkek hastanın. 27 yaşındaki erkek hasta daha önce altı kemoterapi seansı almıştı.
Arızalı CCR5 geni (CCR5-32) ile kemik iliği alan önceki "Londra hastası" ve "Berlin hastası" nın aksine, bu hastanın kemik iliği donörü, eşleşen kan tipine sahip ve CCR5 mutasyona uğramamış bir erkekti. .
Çalışmanın sonuçları, gen düzenleme teknolojisinden sonra, hastanın akut lenfoblastik lösemisinin 19 aya kadar bile tamamen rahatladığını gösterdi. Ancak yazıda, araştırma ekibinin de nakledilen hücrelerin hastanın kemik iliğinde% 10'dan az olduğunu ve antiretroviral tedavi durdurulduğunda virüsün yeniden geri tepmeye başladığını belirtti.
Tıbbi seviye ve ekipman bilimi ve teknolojisinin gelişmesiyle birlikte, gen düzenlenmiş hematopoietik kök hücre nakli yoluyla lösemiyi tedavi etme teknolojisi daha olgun hale geldi ve birçok lösemi hastası bundan faydalandı ve hastalıktan kurtuldu. Bununla birlikte, AIDS'i tedavi etmek için genle düzenlenmiş kök hücrelerin kullanımı daha önce dünyada başarılı bir şekilde test edilmemişti ve hala üstesinden gelinmesi gereken küresel bir sorundur.
AIDS'in 1980'lerde ortaya çıkmasından bu yana, dünya çapında sağlık ve sosyal sorunlara büyük zorluklar çıkarmıştır.AIDS karşısında herkes AIDS'e karşı savaşmaktadır. 1996 yılında, T hücrelerini işgal eden HIV virüsünün ana ortak reseptörü olan CCR5'in keşfi, AIDS ile mücadelede önemli bir keşifti. Aşağıdaki sürekli araştırmada, kusurlu CCR5 genine sahip kişilerin HIV virüsü tarafından enfekte olmayacağı bulundu.
Arızalı CCR5 geni için, bilimsel araştırmacılar, insan hematopoietik kök hücrelerinde CCR5 genini düzenlemek için gen düzenleme teknolojisini kullandılar. İnsan vücudundaki bir bölünme ve yeniden yapılanma döneminden sonra, serumdaki HIV virüsü teorik olarak ortadan kaldırılabilir. Dahası, gen düzenleme teknolojisinin insan dokuları ve organları üzerinde olumsuz etkileri yoktur, bu da hematopoietik kök hücrelerin gen düzenlemesinin AIDS'i tedavi etmek için uygun olduğunu göstermektedir.
Ancak deneyler deneydir ve çözülmesi gereken klinik problemler sadece teorik problemler değildir. Tek başına nakil gerekiyorsa, insan vücudunun çok sayıda kusurlu CCR5 kök hücresine ihtiyacı vardır ve gen düzenleme mühendisliğinin düşük nakavt etkinliği, HIV virüsünün etkili bir şekilde ortadan kaldırılmasını karşılayamaz. Bu nedenle, etkili gen düzenleme etkinliği olmadan, klinik uygulamalar sadece beşikte kalabilir.
Bu bağlamda, Çinli bilimsel araştırma ekibi, önceki doğrudan transplantasyondan farklı bir yöntemi benimsedi ve insan vücudundaki hematopoietik kök hücreleri düzenlemek için ilk üçüncü nesil gen düzenleme teknolojisi CRISPR-Cas9'u kullandı ve bu da düzenleme verimliliğini etkili bir şekilde artırdı.
İki yıllık takip araştırmasından sonra, deneysel hastalar anti-HIV ilaçlarını geçici olarak bıraktıklarında, vücuttaki düzenlenmiş T hücreleri, HIV enfeksiyonuna karşı belli bir direnç gösterdi ve vücutta uzun vadeli stabil bir gen düzenleme etkisi elde etti.
Çin bilimsel araştırma ekibinin çabaları sayesinde, gen düzenlenmiş kök hücreler, gelecekteki klinik uygulamalar için güçlü kanıtlar sağlayan AIDS tedavisi için daha verimli ve optimize edilmiş bir plana sahip.
Editör: Zhang Peng Sorumlu editör: Gu Jun
Kaynak: İnternet saatinden entegre, arayüz
