Japon bilim adamları bir adım daha atıyor: Parkinson için dünyanın ilk insan kök hücre tedavisi denemesini başlatmak
İndüklenmiş pluripotent kök hücrelerin (iPS Hücreleri) araştırma ve klinik denemelerinde, Japon bilim adamları hakim , Dünyada lider . 16 Mayıs'ı takiben, Japonya Sağlık Bakanlığı, iPS hücrelerinin klinik uygulamasına yeşil ışık yakıyor , Kalp yetmezliğinde klinik denemeler için onaylandıktan sonra Son günlerde bir başarı daha elde ettiler. 30 Temmuz'da Japon hükümeti başka bir klinik araştırmanın başlatılmasını onayladı: Parkinson hastalığının tedavisi için iPS hücrelerinin kullanılması .
Araştırmacılar, hastaların beynine "yeniden programlanarak" elde edilen sinirsel öncü hücreleri yerleştirerek, Sinir hücrelerinin büyük ölçekli ölümünün neden olduğu nörodejeneratif hastalıkları iyileştirmek için . Bu, şu anda Parkinson hastalığını tedavi etmek için iPS hücrelerini kullanan dünyanın ilk klinik araştırmasıdır. , Aynı zamanda dünyadaki indüklenmiş pluripotent kök hücrelerin üçüncü klinik denemesidir.
Araştırma projesi, Japonya Kyoto Üniversitesi iPS Hücre Araştırma ve Uygulama Merkezi'nde nöroşirürji uzmanı olan Jun Takahashi tarafından yönetildi. Kyoto Üniversite Hastanesi ile işbirliği içinde tamamlandı . Proje, ilaç tedavisi etkileri zayıf olan 7 Parkinson hastasını işe almayı planlıyor. Araştırmacılar deneklerin beyinlerine yaklaşık 5 milyon hücre enjekte edecek ve 2 yıl boyunca takip edecek . Bundan önce, araştırma ekibi iki yıl içinde önemli terapötik etkilerle ve hiçbir anormallik veya kanserli değişiklik olmadan hayvan modelleri üzerinde deneyleri başarıyla tamamladı.İlgili hayvan deneylerinin ayrıntıları 30 Ağustos 2017'de Nature'da yayınlandı.
Resim Jun Takahashi (solda) ve meslektaşları klinik denemeyi tanıtıyor
Bunu belirtmeye değer Bu sefer klinik tedavi için kullanılan iPS hücrelerinin tümü, hastaların kendilerinden değil, sağlıklı donörlerden alınan hücreler tarafından indüklendi. . Yani bu sefer kullanılan iPS hücreleri "kullanıma hazır" olarak adlandırılabilir, bu sadece tedavi süresini kısaltmakla kalmaz, aynı zamanda hastalar için maliyeti de düşürür.Aynı zamanda embriyonik kök hücrelere göre, Daha az etik sorun olacak .
Şu anda, hasta alımı 30 Temmuz saat 17.00'de başladı ve ilgili işe alım bilgileri çevrimiçi olarak yayınlandı ( Japon araştırmacılar da yollar bulmaya çalışıyor Tedaviyi ulusal sağlık sigortasına dahil edin .
Zor Parkinson Hastalığı
Parkinson hastalığı (PD), merkezi sinir sisteminin kronik dejeneratif bir hastalığıdır Esas olarak motor sinir sistemini etkiler. Erken aşamadaki ana belirtiler titreme, uzuv sertliği, motor fonksiyonda azalma ve anormal yürüyüştür. Hatta ağır vakalarda bilişsel bozukluğa neden olabilir Ve hastalık genellikle zamanla aşamalı bir süreç olarak kendini gösterir. Parkinson hastalığının ana nedeni, orta beyindeki substantia nigra hücrelerinin ölümüdür. , Hastanın ilgili beyin bölgesinin yetersiz dopamin salgılamasını sağlayın.
Dopamin, Beyinde salgılanan bir nörotransmiter ve nöronlar arasında sinyal iletimi için kimyasal bir ortamdır. . Bu madde, beyindeki duygu ve hislerin aktarımı ve bağımlılık mekanizması ile yakından ilgilidir. Aynı zamanda, dopamin eksikliği veya dengesizliği, el ve ayakların istemsizce titremesi gibi kas kontrolünün kaybına da neden olabilir.
Şekil Parkinson hastalığının tipik semptomları
Şu anda, Dünya çapında yaklaşık 10 milyon insan Parkinson hastalığından muzdariptir , Hastaların çoğu 60 yaş üstü grupta yoğunlaşmıştır. Çin'de 60 yaşın üzerindeki yaşlıların yaklaşık% 1'i Parkinson hastasıyken, bu oran 70 yaşın üzerindekiler için% 3-5'dir.
İnsanların ortalama yaşam süresinin artmasıyla, Parkinson hastalığı artık tümörlerin, kardiyovasküler ve serebrovasküler hastalıkların peşine düşmüştür. Orta yaşlı ve yaşlı insanların karşılaştığı üçüncü en büyük "katil". 2030 yılına kadar Çin'deki Parkinson hastalarının sayısının 5 milyona ulaşacağı tahmin ediliyor.
Şu anda, Parkinson tedavisi esas olarak ilaçlara ve ameliyata odaklanmaktadır. . En yaygın olarak denenen ilaç, hasta şiddetli semptomların olduğu bir aşamadayken semptomları hafifletmek için kullanılabilen L-dopa'dır. Bazı nöronlarda, L-dopa dopamine dönüştürülür ve böylece hastanın yetersiz dopamin salgılanmasının neden olduğu anormal hareketini hafifletir. Bununla birlikte, L-dopa dozajını kavramak zordur ve sıklıkla diskinezi ve eklem sertliği gibi yan etkilere neden olur. Ayrıca bağımlılık yapıcı , Çoğu hasta onu ömür boyu almalıdır .
İlaç semptomları kontrol edemediğinde, Derin beyin stimülasyon ameliyatını düşünmelisiniz . Elektrotlar, ameliyat yoluyla beyne implante edilir ve beyin aktivite bilgilerini düzenlemek ve motor semptomları kontrol etmek için beyin ritim cihazı yoluyla düzenli elektrik sinyalleri gönderilir. Ne yazık ki bu yöntem her hasta için etkili değildir. Daha da önemlisi, bu yöntemler yalnızca semptomları giderebilir, ancak hastalığı tedavi edemez.
Parkinson hastaları için umut
Mevcut tedavi fikirleri açıkça pek etkili değil ve araştırmacılar yeni keşiflere başladı. Parkinson hastalığının nedeni sinir hücrelerinin ölümü olduğu için yetersiz dopamin salgılanmasına neden olur. , Basitçe ve kaba bir şekilde "eksik olanı telafi et" olarak anlaşılabilir ve eksik sinir hücrelerini telafi edebilir mi?
Şekil iPS hücrelerinden farklılaşmış sinir hücreleri
Bu fikri çözmek için yüzleşmemiz gereken ilk soru şu: Sinir hücreleri nereden geliyor? Son yıllarda hücre "yeniden programlama" teknolojisinin hızla gelişmesi bunun için bir yol sunuyor.
Adından da anlaşılacağı gibi, Hücre "yeniden programlama", transkripsiyon faktörlerini ve diğer araçları transfer ederek memeli yetişkin hücrelerini pluripotent kök hücrelere farklılaştırmanın işlemidir. . 2006'da Japon bilim adamı Shinya Yamanaka, retroviral vektörleri ilk olarak dört transkripsiyon faktör genini Oct4, Sox2, c-Myc ve Klf4'ü yetişkin hücrelere "yeniden programlamak" ve embriyonik kök hücrelere dönüştürmek için kullandı. Pluripotent kök hücreler, Ayrıca 2012'de bu teknoloji için Nobel Fizyoloji ve Tıp Ödülü'nü kazandı. .
Genel olarak konuşursak, bu pluripotent kök hücreler indüklenebilir, İstenilen herhangi bir hücre tipine göre farklılaşın , Ve organ yenilenmesinde veya tıbbi araştırma ve geliştirmede kullanılır.
Şekil Shinya Yamanaka
Hücre kaynağını çözdükten sonra, klinik denemelerin başlamasını beklememiz gerekiyor. Kyoto Üniversitesi iPS Hücre Araştırma ve Uygulama Merkezi direktörü olarak medyaya verdiği demeçte Shinya Yamanaka, "Yakın gelecekte Kyoto Üniversite Hastanesi ile iletişim kurup koordinasyon içinde olacağız ve bu tedavi yöntemini hastaların çoğuna mümkün olan en kısa sürede ulaştırmaya çalışacağız" dedi.
Şu anda hasta alımları 30 Temmuz saat 17.00'de başladı. İlk proje, test edilecek toplam 7 Parkinson hastasını işe alacak ve tüm deneklerin Japonya'da yaşaması ve Japon sigortasına sahip olması gerekiyor. Klinik deneme bu Çarşamba (1 Ağustos) başlayacak, Yaklaşık iki yıl .
Operasyon sırasında, Cerrah, deneğin kafatasında iki küçük delik açacak ve nöronlara dönüşebilen ve belirli beyin bölgelerine dopamin üretebilen yaklaşık 5 milyon dopaminerjik progenitör hücre enjekte edecek. Bu klinik denemede iPS hücreleri hastaların kendisinden gelmediğinden, bağışıklık reddini önlemek için deneklere ayrıca immünosupresanlar (takrolimus) enjekte edilmesi gerekir.
Japonya - iPS hücre araştırmalarında lider
Aslında, bu Japonya'daki ilk iPS hücre klinik denemesi değil .
2014 gibi erken bir tarihte, Japonya Fizik ve Kimya Enstitüsü'nün Gelişimsel Biyoloji Merkezi'nde kök hücre araştırma uzmanı olan Masayo Takahashi, dünyanın ilk iPS hücre nakli operasyonuna liderlik etti. Retina pigment epitel hücrelerinin bir tabakasını geliştirmek için iPS hücrelerini kullandılar ve hasarlı göz dokusunu değiştirmek için yaşa bağlı makula dejenerasyonu olan 70 yaşındaki bir kadının sağ gözüne nakledildiler.
Bu yılın Mayıs ayında, Japonya Sağlık Bakanlığı, kalp yetmezliğinde klinik denemeler için iPS hücrelerini onayladı . Klinik deney, Osaka Üniversitesi'nden kalp cerrahı Yoshiki Sawa tarafından yönetildi. Operasyon sırasında doktorlar, hastanın kalbinin yüzeyine yapay olarak yetiştirilmiş bir kardiyomiyosit tabakası (yaklaşık 0,1 mm) yerleştirecekler. İmplante edilen hücreler, kan damarlarının büyümesine ve kalp fonksiyonunun iyileştirilmesine yardımcı olmak için proteinleri ve diğer maddeleri salgılayabilir. .
Ve bu klinik araştırmanın onayı geçti, Bu sadece Japon bilim adamlarının iPS hücrelerinin araştırılması ve uygulanmasında başka bir başarı elde ettiği anlamına gelmez. , Ayrıca on milyonlarca Parkinson hastasına umut veriyor . "İPS hücre tedavisi başarılı bir şekilde kurulabilirse, o zaman hastaların çoğunun hastalığa karşı savaşmak için bir yolu daha olacaktır," bu, klinik araştırmanın onaylandığını öğrendiğinde bir kadın Parkinson duygusudur ve şimdi Bu yolda on yıl yürüdü.
