FDA dünyanın ikinci CAR-T terapisini onayladı! Üçüncü fıkranın yıl sonuna kadar onaylanması bekleniyor
("MIT Technology Review" APP'nin Çince ve İngilizce sürümü artık çevrimiçi ve yıllık aboneler her hafta teknoloji İngilizcesi dersini canlı yayınlıyor ve ayrıca bir teknoloji İngilizce öğrenme topluluğu da var ~)
Dün, FDA, Gilead's Kite Pharma'nın CAR-T tedavisi Yescarta'nın (KTE-C19, axicabtagene ciloleucel) onayını açıkladı.
Şekil | Kate
Bahsetmeye değer, Yerli ilaç devi Fosun Pharma ve Kate tarafından kurulan ortak girişim Fosun Kate, bu ürünü Çin'de ticarileştirme hakkını elde etti. Çinli lenfoma hastalarına dünyanın önde gelen tedavi yöntemlerini getirecek.
FDA, Ağustos ayında Novartis'in Kymriah terapisini onayladıktan sonra, Yescarta, FDA tarafından onaylanan ikinci CAR-T terapisidir. Üçüncüsü muhtemelen Spark Therapeutics'ten geliyor, ürünü nadir görülen bir genetik körlüğü tedavi edebilir. , 2017 yılı sonunda onaylanması bekleniyor. Böylelikle bu yıl CAR-T tedavisi için bir kilometre taşı yılı olacak.
Kate'in CAR-T tedavisi Yescarta'nın, DLBCL dahil olmak üzere çeşitli büyük B hücreli lenfomaları tedavi etmesi ve hasta prognozunu iyileştirmesi bekleniyor. Çok merkezli bir klinik araştırmada, 100'den fazla yetişkin hastaya bu tedavi uygulandı ve etkinliği de çok şaşırtıcı: Yescarta'nın tam remisyon oranı (CR)% 51'e ulaştı.
Şekil | Novartis
CAR-T (Kimerik Antijen Reseptör T-Hücre İmmünoterapisi), yani kimerik antijen reseptörü T hücre immünoterapisi, hastanın bağışıklık hücrelerini yeniden tasarlayabilir ve bağışıklık hücrelerini kanser öldürücü hale getirebilir.
CAR-T tedavisi önce T hücrelerini hastadan ayırmayı, tümör hücrelerini genetik mühendisliği teknolojisi ile T hücresine tanıyabilen bir hedef gen ekleyerek kanser hücrelerini spesifik olarak tanıyabilir ve ardından in vitro amplifikasyondan sonra hastaya tekrar enjekte etmeyi içerir. Kanser hücrelerini yok etmenin etkisi.
Aslında, CAR-T tedavisinin önemli bir avantajı, teorik olarak bir kez ve herkes için bir tedavi etkisi elde edebilmeleridir, ancak bu aynı zamanda yüksek bir fiyat anlamına gelir.
Şu anda, Kymriah'ın fiyatı 475.000 ABD doları kadar yüksek (aynı zamanda tedavinin ilk ayı işe yaramazsa ödeme yapmamayı vaat eden benzersiz bir fiyatlandırma modeline sahip olmasına rağmen). Raporlara göre Yescarta, 373.000 ABD Doları tutarında bir fiyat kullanacak.
Sparkın tedavisinin onaylanırsa nasıl fiyatlandırılacağı henüz belli değil, ancak yabancılar fiyatının 1 milyon $ 'a kadar çıkabileceğini düşünüyor.
