Gen terapisinde büyük bir gelişme olan "balon çocuk" kurtarıldı! Şirketin hisse fiyatı% 400 arttı
Her muhabir: Cai Ding Her editör: He Xiaotao
Resim kaynağı: Fotoğraf (grafik ve metinle ilgili değildir)
Gen tedavisi, nadir görülen bir hastalığın tedavisinde büyük bir atılım yaptı.
Bloomberg ve diğer basında çıkan haberlere göre, Amerika Birleşik Devletleri Memphis'teki St. Jude Çocuk Araştırma Hastanesi, yerel saatle Çarşamba günü, şiddetli doğal bağışıklık hastalığı olan "Bubble Boy" adlı 8 çocuğun öldüğünü duyurdu. Gen tedavisi iyileştirildi. Biyofarmasötik şirketi Mustang Bio (Mustang Bio), St. Judy's Hastanesinden bir teknoloji lisansı aldı ve hisse senedi fiyatı Çarşamba günü piyasa sonrasında hisse başına% 485 artışla 15.55 $ 'a yükseldi.
Mustang'in yaratıkları pazardan sonra yükseldi. Resim kaynağı: Yahoo Finance
Mustang Bio, gelecek vaat eden bileşiklerin araştırılmasında uzmanlaşmış Fortress Biotech Inc.'in bir yan kuruluşudur. Mustang Biotech'in% 38'ine sahip olan Fort Biotech'in hisse senedi fiyatı da% 258'den fazla yükseldi.
Fortress Biotech, pazarın ardından yükseldi. Resim kaynağı: Yahoo Finance
Fortress Biotech CEO'su Rosenwald yaptığı açıklamada, "balon çocuk" hastalığı için gen terapisinin potansiyeline güvenmesine rağmen, tedavinin etkisinin beklentilerini aştığını söyledi. Rosenwald, "Elbette gen terapisinin işe yarayacağına ve etkisinin çok iyi olacağına inanıyorum, ancak bu terapinin etkisine şaşırıyorum." Dedi.
St. Judy Çocuk Araştırma Hastanesi'nde araştırmacı ve makalenin ilk yazarı olan Ewelina Mamcarz, bu hastaların şu anda küçük çocuklar olduğunu, tedaviden sonra normal bir bağışıklık sistemine sahip olduklarını ve gerekli bağışıklık hücrelerini ürettiklerini söyledi. Bu tedavinin başarısı aynı zamanda bu küçük çocukların artık tecrit korumasında yaşamadıkları, ancak aynı yaştaki diğer çocuklar gibi oynayabilecekleri anlamına gelir. Hastane, araştırma sonuçlarının 18 Nisan'da yayınlanan "New England Journal of Medicine" da yayınlandığını belirtti.
Balon çocuk sendromu nedir?
"Kabarcık çocuk sendromu", ayrıca şiddetli kombine immün yetmezlik hastalığı (SCID) olarak da bilinir. En yaygın biçim, X (cinsiyet) kromozomundaki (X'e bağlı hastalık olarak adlandırılır) bir gende meydana gelen bir mutasyondan kaynaklanır ve neredeyse sadece erkek çocuklarda görülür. Bu nadir doğuştan genetik hastalığı olan hastalarda bağışıklık sistemi hücreleri normal şekilde gelişemez, ebeveyn teması veya soğuk algınlığı bile ölümcül olabilir, bu nedenle enfeksiyonu önlemek için kesinlikle izole edilmeleri gerekir.
Resim kaynağı: St. Judy Çocuk Araştırma Hastanesi resmi web sitesi
ABD hükümetinin tahminlerine göre, yeni doğan bebeklerde XSCID görülme sıklığı 100.000'de birdir. 1970'lerde XSCID, Amerika Birleşik Devletleri'nde David Vetter adlı genç bir çocuk tarafından halk tarafından biliniyordu. David Witte 1971'de doğdu, çünkü SCID'den muzdaripti, bu dünyaya geldikten 20 saniye sonra plastik bir izolasyon balonuna yerleştirildi. 12 yaşında ölümüne kadar, özel bir steril plastik başlıkta yaşamaya zorlandı. Hikayesi hızla halkın sempatisini ve hayal gücünü çekti ve hatta John Travota'nın oynadığı Witt hakkında bir filme ilham verdi.
Bu plastik izolasyon balonları artık ortadan kalkmış olsa da, bugün de XSCID'li yenidoğanların enfeksiyondan korunmaları için koruyucu izolasyonda izole edilmeleri gerekiyor. Şu anda, SCID-X1 hastaları için en iyi tedavi seçeneği kemik iliği naklidir, ancak hastaların% 80'inden fazlası kemik iliği donörlerinden yoksundur. Buna karşılık, gen terapisi, sağlıklı kopyalar sunarak hastanın kusurlu geninin işlevini eski haline getirir ve genetik hastalıkları kalıcı olarak düzeltme potansiyeline sahiptir.
St. Judy Çocuk Araştırma Hastanesi, bu gen terapisi yöntemiyle hiçbir hastada tedaviden sonra hayatı tehdit eden bir enfeksiyon gelişmediğini ve hiçbir hastada lösemi gelişmediğini belirtti. Daha önce tıp mesleği benzer gen terapisine sahipti, ancak bunun yan etkisi, bazı hastaların tedaviyi aldıktan sonra lösemi geliştirmesiydi.
Çalışmanın ortak yazarlarından biri olan Mort Cowan, gen tedavisinin etkisini değerlendirmek için daha uzun süreli takip gerekmesine rağmen, mevcut sonuçların, tedavi gören hastaların çoğunun yan etkiler olmaksızın tamamen kalıcı bir bağışıklık tepkisine sahip olacağını gösterdiğini söyledi.
2021'in sonundan önce FDA'ya bir başvuru sunmayı planlayın
Peki, "balon çocuk sendromu" için bu gen terapisi tam olarak nedir?
Bir Bloomberg raporuna göre, bu tek seferlik tedavi, her hastanın kemik iliğinden kök hücrelerin çıkarılmasıyla özel olarak tasarlandı ve kök hücrelerin çıkarılmasının amacı, bu hastaların doğumda eksik olduğu sağlıklı genlerin "kopyasını" ifade etmektir. .
"New England Journal of Medicine" da yayınlanan bir araştırma, tedavi gören ve vücutlarında tam bir bağışıklık sistemi geliştiren 8 erkek çocuğu izledi. Sonuçlar, bu tedavinin hastaneden taburcu edilmelerine ve normal bir yaşam sürmelerine izin verdiğini gösterdi.
Resim kaynağı: Yema Biyoloji resmi web sitesi
Yema Bio, esas olarak yeni kanser immünoterapileri geliştirmeye kararlıdır ve ilk ürününü piyasaya sürmek için çok çalışmaktadır. Şirket, yayınlanan verilere dayanarak bu gen tedavisinin onayı için ABD Gıda ve İlaç Dairesine (FDA) başvurmayı planlıyor. Mustang Bio daha önce Worcester, Massachusetts fabrikasında bu terapinin tedavi altındaki diğer birkaç çocuk üzerinde de olumlu bir etkisi olduğunu belirtmişti. Mustang Bio'nun CEO'su Leechman, 2021'in sonundan önce ABD FDA'ya gen tedavisi yöntemi için bir başvuru sunmayı planladıklarını söyledi.
Lichman, Mustang Biologics'in bu yılın sonunda St. Judy Çocuk Araştırma Hastanesi'nden aldığı projeyi kabul ettiğinde, şirketin bir sonraki denemeye tüm uygun çocukları dahil edeceğini söyledi. Aynı zamanda, düzenleyici kurumlar, hastaların aynı olumlu sonuçları almasını sağlamak için ilerlemelerini izlemeye devam edecek.
Lichman, FDA veya diğer düzenleyici kurumların, özellikle bu hastaların çoğunun kemik iliği nakli elde etmek için uygun bir donöre sahip olmaması nedeniyle, denemelerinin küçük örnek tabanı nedeniyle bir karar vermeyeceğine inanmaktadır (bu kabul edilir. Mevcut standart terapi). Şimdiye kadar, şiddetli kombine immün yetmezlik hastalığı olan 10 çocuk tedavi gördü.
Günlük ekonomi haberleri
