Anında% 300 yükseliyor! ABD hisse senedi şirketinin "balon çocuk sendromu" tedavisi bir atılım gerçekleştirdi
Nasdaq'ın en büyük sektörü olarak biyomedikal teknoloji sektörü, ABD borsasının "boğa stokları" için her zaman bir toplama kampı olmuştur.
Ne kadar harika
Ciddi doğuştan bağışıklık hastalığı olan "balon çocuk sendromu" (SCID, şiddetli kombine immün yetmezlik hastalığı) olan 8 erkek çocuk, gen terapisi ile tedavi edildiği için, gen terapisinde uzmanlaşmış bir şirket, çarşamba günü piyasa sonrası ticaret aşamasında yükselişe geçti. Piyasadan önce% 300'den fazla yükseldi!
Denizaşırı basında çıkan haberlere göre, Amerika Birleşik Devletleri Memphis'teki St. Judy Çocuk Araştırma Hastanesi, şiddetli doğal bağışıklık hastalığı olan "balon çocuk sendromu" olan 8 çocuğun gen terapisi ile tedavi edildiğini duyurdu. Hastane, araştırma sonuçlarının 18 Nisan'da yayınlanan "New England Journal of Medicine" da yayınlandığını belirtti.
Verilere göre, ABD borsasına kayıtlı bir biyofarmasötik şirketi olan Mustang Bio, St. Judy Hastanesi'nden bir teknoloji lisansı aldı. 2 Ağustos 2018'de şirket, X'e bağlı şiddetli kombine immün yetmezlik (XSCID) tip 1 izole lentiviral genler geliştirmek için St.Jude Çocuk Araştırma Hastanesi ile özel bir küresel lisans sözleşmesi imzaladı. tedavi planı.
Şirket, 2021'in sonundan önce ABD FDA'ya gen tedavisi yöntemi için bir başvuru sunmayı planlıyor.
Yukarıda bahsedilen olumlu haberlerle uyarılan Mustang Bio'nun hisse senedi fiyatı, 17.'de piyasa sonrası dönemde keskin bir şekilde yükseldi ve 18.'deki piyasa öncesi işlem seansı sırasında Mustang Bio'nun hisse senedi fiyatı da% 300'den fazla yükseldi.
Ek olarak, veriler Mustang Bio'nun biyoteknoloji şirketi Fortress'in bir şubesi olduğunu ve Fortress'in hisse senedi fiyatının 18'inde ABD borsasından önce neredeyse% 100 arttığını gösteriyor.
"Bubble Boy Hastalığı" nın (Bubble Boy Hastalığı) nadir görülen bir doğuştan genetik hastalık olduğu, bağışıklık sistemi hücrelerinin normal gelişemediği, ebeveyn teması veya soğuk algınlığı bile ölümcül olabileceği için enfeksiyonu önlemek için sıkı izolasyon yapılması gerektiği bildirildi. .
Amerikalı çocuk David Vetter, "balon çocuk sendromu" nun yaygın olarak tanınmasını sağladı. David Vetter 1971 yılında doğdu. SCID yüzünden bu dünyaya geldikten 20 saniye sonra plastik bir izolasyon baloncuğuna yerleştirildi ve 12 yaşında ölümüne kadar özel bir steril plastik örtü içinde yaşamaya zorlandı.
Mustang Bio, işi yeni kanser immünoterapi ürünlerinin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesini içeren klinik aşamalı bir biyofarmasötik şirketidir. Şirket, teknoloji sahibinin haklarını lisanslayarak veya elde ederek, teknolojiyi pazara sunarak ve nihayetinde teknoloji haklarını elde ederek araştırma ve geliştirmeyi finanse etmeyi taahhüt eder.
Verilere göre, Mustang Bio, Mart 2015'te kurulan ve Ağustos 2017'de ABD borsasına kote olan bir start-up şirketidir.
Finansal rapor verileri, şirketin 2018'deki ana ticari gelirinin sadece 570.000 dolar faiz geliri ile 0 olduğunu gösteriyor. 2018'den önceki iki yıl benzer. Aynı zamanda şirketin araştırma ve geliştirme giderleri de her geçen yıl artmaktadır. 2016'dan 2018'e araştırma ve geliştirme giderleri sırasıyla 2,47 milyon ABD doları, 7,94 milyon ABD doları ve 21,1 milyon ABD doları olmuştur.
Şirketin kuruluşundan sonra ana işinden neredeyse hiç geliri olmadığından ve araştırma ve geliştirmeye sürekli yatırım yaptığından, şirket önemli zararlar yaşamaya devam etti. 2016'dan 2018'e kadar net zarar 12,65 milyon ABD Doları, 31,29 milyon ABD Doları ve 30,66 milyon ABD Doları oldu. .
Aslında, ilaç Ar-Ge şirketleri için ABD hisse senetleri her zaman hoşgörülü olmuştur. Örneğin, 2016 yılında ABD borsasında listelenen BeiGene'nin toplam işletme geliri yalnızca 1,07 milyon ABD dolarıydı ve BeiGene'in o yılki zararı 119 milyon ABD doları kadar yüksekti. Ancak, BeiGene ertesi yıl gelir elde etmeye başladı ve 2017'de şirketin geliri hızla 255 milyon dolara çıktı.
Gen teknolojisi ve gen tedavisi, ABD borsasında her zaman gündemdeki konular olmuştur ve ilgili alanlardaki boğa hisse senetleri de birbiri ardına ortaya çıkmıştır.Bu hisse senetlerinin inanılmaz performansı, küresel pazarda da bir kasırga başlatmıştır.
2015 gibi erken bir tarihte, Amerika Birleşik Devletleri'nde gen terapisinde öncü olan Bluebird, -talasemi tedavisi için geliştirilen gen terapisi programı LentiGlobin BB305'in FDA'nın çığır açan ilaç statüsü sertifikasını aldığını ve ayrıca 156 milyon ABD Doları karşılığında Pregenen gen teknolojisini aldığını belirtti. şirket. Hisse fiyatı açısından, hisse senedi Mayıs 2014'ten Haziran 2015'e kadar 18 ABD Dolarından yaklaşık 190 ABD Dolarına yükseldi. 17 Nisan itibarıyla Bluebird'ün hisse senedi fiyatı hala 139 ABD Doları civarındaydı. Hisse senedi fiyatı yüksek olmasına rağmen, Bluebird, geçtiğimiz yıl yaklaşık 560 milyon dolarlık bir kayıpla, listelendiğinden bu yana para kaybetmeye devam etti.
Tabii ki, sürdürülebilir karlılık sağlayan şirketler de var. Amerikan gen dizileme şirketi Illumina'nın hisse senedi fiyatı şu anda 318,6 ABD doları kadar yüksek. 2018 yılında, yıllık% 13,7 artışla 826 milyon ABD doları net kar elde etti. Bu, 2 ABD gen dizileme teknolojisinin ve pazarlarının artan olgunluğunu yansıtıyor. Bazı kurumsal analistler, sıralamanın maliyeti yeterince düştüğünde, gelecekteki pazar büyüklüğünün trilyonlarca dolara genişleyeceğini söyledi.
Tabii ki, ABD borsasındaki biyoteknoloji sektörünün gücü bazı yatırımcıların şüphelerine neden oldu.Bazı şirket projeleri klinik denemelerde başarısız olduğunda, yatırımcılar biyoteknoloji endüstrisi hisselerini panikleyerek satacaklar.
Büyük uygulama potansiyeli ve geniş ticari pazar göz önüne alındığında, çok uluslu devler gen terapisi alanında rekabet etmektedir.
Bu yılın Mart ayında Roche, nadir göz hastalıkları ve hemofili için bir gen tedavisi üreticisi olan Spark Therapeutics'i toplam 4,8 milyar ABD Doları karşılığında satın aldığını duyurdu. Daha sonra Biogen, merkezi Londra, İngiltere'de bulunan bir gen tedavisi şirketi olan Nightstar Therapeutics'i yaklaşık 800 milyon ABD Doları karşılığında satın alacağını duyurdu. 25 Mart'ta Thermo Fisher, gen ve hücre tedavisine odaklanan viral vektör üretimi alanında lider olan Brammer Bio'nun yaklaşık 1,7 milyar ABD doları nakit karşılığında satın alındığını duyurdu.
"Satın al, satın al, satın al" a ek olarak, çok uluslu ilaç şirketlerinin gen terapisini uygulamalarının bir başka yolu da yeni gen düzenleme uzmanlarıyla bir "geliştirme veya ticarileştirme" işbirliği anlaşmasına varmaktır. Örneğin Pfizer, bu yıl Mart ayında Fransız gen tedavisi şirketi Vivet ile işbirliği yapmak için 51 milyon ABD doları (tüm işbirliği tutarı 630 milyon ABD dolarına ulaşabilir) peşinat ödeyeceğini duyurdu.
Gen tedavisi ile ilgili olarak, Huajin Securities tarafından yayınlanan araştırma raporu, gen terapisinin, 1970'lerde dünyanın ilk insan gen terapisi denemesinin başlamasından bu yana onlarca yıllık bir gelişme yaşadığına dikkat çekti. Teknolojinin sürekli ilerlemesiyle, ilaçların etkinliği ve güvenliği önemli ölçüde iyileştirildi ve ilgili ürünler, son yıllarda pazarlama için onaylandı. Genetik hastalıklar ve yeni tümör tedavisi seçenekleri hala gen terapisinin ana savaş alanıdır. Farklı tedavi yöntemlerine ve tedavi modlarına göre, endikasyonların / tedavi planının özellikleriyle birlikte, gen terapisi projeleri kabaca dört kategoriye ayrılır: (1) Genetiği değiştirilmiş + "in vitro" terapi: elde edilmesi en kolay teknoloji ve aynı zamanda mevcut gelişmedir Tümörler için CAR-T teknolojisi, talasemi için gen tedavisi vb. Dahil olmak üzere en olgun proje türü; (2) Transgenik + "in vivo" tedavi: esas olarak onkolitik virüs teknolojisi, hemofili tedavisi, vb.; (3) Gen düzenleme + "in vitro" terapi: uygulama alanları temel olarak yükseltilmiş CAR-T teknolojisi, orak hücre anemisi, AIDS vb. İçerir; (4) Gen düzenleme + "in vivo" terapi: gen düzenleme teknolojisinin belirsizliği üst üste bindirilmiştir- In vivo tedavinin zorluğu, bu tür bir projenin geniş uygulama olasılıklarına sahip olmasını sağlar, ancak aynı zamanda uygulanması en zor olanıdır, bu nedenle henüz resmi bir klinik araştırma projesi yoktur ve hala bir bütün olarak keşif aşamasındadır.
Bu makale Securities Times'dan
Daha heyecan verici bilgiler için lütfen finans sektörü web sitesini (www.jrj.com.cn) ziyaret edin
