Dünyanın en akıllı 50 şirketi arasında "tıbbi kara at" seçilen Regeneron, birkaç iniş ve çıkıştan sonra nihayet teknolojik atılımlara ulaştı.
Kısa süre önce yayınlanan MIT Technology Review'de dünyanın en akıllı 50 şirketi arasında, Biyofarmasötik şirketi Regeneron listede dokuzuncu sırada, Ticaret ve bilimsel araştırmayı mükemmel bir şekilde birleştiren hak edilmiş bir girişimdir.
Diğer biyolojik şirketlere benzer şekilde, Regeneron da olgun teknoloji ve yalın Ar-Ge reklamı yapar.Yalnızca iç hastalıkları araştırma ve geliştirmesinde derin bir birikime sahip olmakla kalmaz, aynı zamanda hastalıkların tedavisinde DNA'nın kilit konumunu aktif olarak araştırır; ancak diğer şirketlerle birlikte Özellikle dev şirketler arasındaki fark şudur: Regeneron, biyomedikal endüstrisindeki "uzun döngü, büyük yatırım ve yavaş geri dönüş" lanetinden kurtulmuş gibi görünüyor .. Trap ve VelocImmune teknoloji platformlarının avantajları ile güçlü düşmanların rekabetinde kendi yolunu açmıştır.
Operasyonel açıdan bakıldığında, Regeneron'un her yeni ilacının araştırma ve geliştirme maliyeti sektördeki en düşük seviyeye indi Forbes tarafından yapılan bir analiz raporuna göre, daha güçlü araştırma ve geliştirme gücüne sahip olan şirket her ilaç için harcama yapıyor. Ortalama Ar-Ge harcaması 4,3 milyar ABD Dolarına ulaşıyor ve bu rakam, Merckin 5,5 milyar ABD Doları, Pfizer'in 7,8 milyar ABD Doları ve Sanofinin 10 milyar ABD Doları gibi devler için genellikle daha yüksek olacaktır.
Kıyasla, Regeneron'un ilaç başına ortalama 736 milyon dolarlık araştırma ve geliştirme maliyeti çok düşük görünüyor. Bunu takip eden şey şaşırtıcı gelir ve yükselen piyasa değeriydi 2016 mali yılında ciro 4,9 milyar ABD doları, net gelir 900 milyon ABD dolarına yakın ve piyasa değeri 50 milyar ABD dolarını aşmıştır. Ve tüm bunlar iki büyük teknoloji platformunun rolünden kaynaklanıyor.
Resim George Yancopoulos (solda) ve Leonard Schleifer (sağda), Regeneron'un kurucuları
basitçe konuşmak gerekirse, Tuzak teknoloji platformu, insan vücudundaki sitokinlerin ve büyüme faktörlerinin büyümesini etkili bir şekilde engellemek için insan müdahalesini kullanmak ve böylece hastalık tedavisinin amacına ulaşmaktır. İnsan hücrelerinde yüksek seviyelerde sitokin ve büyüme faktörleri çeşitli potansiyel hastalıklara neden olabileceğinden, bunların en tipikleri romatoid artrite neden olabilen tümör nekroz faktörü ve insan bağışıklık sistemine zarar verebilen ve astımı indükleyebilen tümör nekroz faktörüdür. Interleukin-4 ve Interleukin-13.
Bu nedenle hastalık tedavisi amacına ulaşmak için en önemli görev insan vücudundaki bu sitokinlerin ve büyüme faktörlerinin seviyelerini düşürmektir. Yancopoulos ekibi tarafından insan vücudundaki sitokinleri ve büyüme faktörlerini "yakalayıp" bu patojenik faktörlerin seviyesini düşürmek için geliştirilen teknoloji, aynı zamanda dikkate değer bir Trap teknoloji platformudur. Çok popüler oftalmik ilaç dahil Eylea bu platformda geliştirildi.
Şekil Regeneron'un patlayıcı oftalmik ilacı Eylea
Eylea'nın Regeneron'un bir yıldız ürünü olduğunu belirtmekte fayda var. İlacın satış geliri, şirketin toplam ilaç satış gelirinin% 90'ından fazlasını oluşturabilir ve ilgili gelir de şirketin toplam gelirinin yaklaşık% 80'ini oluşturur. Regeneron'un bel kemiği haline geldi.
Trap teknoloji platformuna ek olarak, aynı derecede önemli bir diğer teknoloji de, yeni monoklonal antikor ilaçların geliştirme sürecini basitleştirmede ve geliştirilen yeni ilaçların kalitesinin iyileştirilmesinde çok önemli bir rol oynayacak olan VelocImmune'dur. Sonunda, monoklonal antikor ürünlerinin üretim hızı ve verimliliği büyük ölçüde iyileştirilecek ve nihai ürünün terapötik etkisi de büyük ölçüde iyileştirilecektir.
Şekil VelocImmune teknolojisi platform şeması
Genel olarak, insan sağlığına çok yardımcı olan monoklonal antikorlar farelerde büyümeyi seçecek ve sonunda insanlara uygulanabilen bir antikor ilacı üretecektir, ancak bu süreçte amino asit dizisinin dönüşümü çok zahmetlidir. İşlem yalnızca manuel yollarla tek tek çalıştırılabilir. VelocImmune teknolojisi ile, deney farelerinin genomuna bir seferde 6 milyon insan DNA karakteri implante edilebilir, böylece insanlarda kullanılabilecek antikor ilaçları hızlı bir şekilde üretilebilir.Önceki ile karşılaştırıldığında, tüm geliştirme süreci birkaç ay kısalmıştır. zaman.
Ulusal Sağlık Enstitüleri (Ulusal Sağlık Enstitüleri) bile, bu teknolojiden dolayı 3.500 genin işlevlerini tanımlamak için bu teknolojiyi kullanmak için Regeneron'a büyük ölçüde finansman sağladı. Tanınmış bir ilaç şirketi olan Sanofi, bu teknoloji platformunun muazzam potansiyelini fark etti ve bu nedenle Regeneron antikor ürünlerinin geliştirilmesi ve tanıtımında ortak olmaya gönüllü oldu.
Şekil Ulusal Sağlık Enstitüleri (Ulusal Sağlık Enstitüleri)
Mevcut bakış açısından, Regeneron'un benzeri görülmemiş bir başarıya ulaştığı söylenebilir. Ancak dünyanın bilmediği şey, yirmi yılı aşan girişimcilik sürecinde, Regeneron'un pek çok hayal edilemeyecek yolu aşmış olmasıdır. Regeneron'un kurucusu ve CEO'su Leonard Schleifer'in sözleriyle, "İnsanlar bizi bir gecede başarılı olan bir şirket olarak görüyor, ancak yirmi yılı aşkın süredir gündüz ve gece mücadeleleri o kadar kolay değil."
Mevcut girişimcilik patlamasının farklı geçmişlerine sahip kurucularının aksine, Leonard Schleifer çok profesyonel bir eğitim deneyimine sahip, baştan sona tıp okudu ve sonunda Virginia Üniversitesi'nde bir tıp doktoru aldı. Bir nörolog olarak, standart tıbbi uygulama.
Şekil İş konusunda çok bilgili olan Leonard Schleifer
Ama belki de iş yapmak için gerekli genler kemiklerinde gizli ... Hastanedeki araştırma çalışmaları bu hevesli genç adamı tatmin edemez, daha da gelişmeyi umar. Bu sırada, Genentech adlı bir şirketin ortaya çıkması, ilaç geliştirme endüstrisinin uzun süredir sessizliğini bozdu.
1980'lerden önce, ilaç araştırma ve geliştirme çok net bir iş bölümü olan bir endüstriydi.Temel teorik araştırmalar üniversitelerde ve kolejlerde yoğunlaşırken, teorik sonuçların dönüşümü ve nihai ticarileştirme ilaç firmaları tarafından tamamlandı. Bu yaklaşımın ciddi bir sonucu, ilaç araştırma ve geliştirme döngüsünün uzatılmış olması ve biyoteknolojinin hızlı gelişimine ayak uyduramamasıdır.
Şekil Genentech (Genentech)
Silikon Vadisi'nde doğan Genentech, belli ki geleneksel ilaç mantığıyla karışmamıştı, bilimsel araştırma çalışmalarını üniversitelerin elinden aldı ve sonunda birkaç yıl içinde genetik olarak rekombinant insan insülini ve alfa müdahalesini geliştirdi. Vitaminler, insan büyüme hormonu vb. Gibi bir dizi göz alıcı ürün, dünyanın en büyük onkoloji ilaç ilaç şirketi olma iddialı hedefini bile belirledi.
Genentech'in başarısı için, Schleifer açık bir şekilde gözlerinde ve biyofarmasötik alanın geniş beklentilerini de görüyor. Böylece nörolojik hastalıkların tedavisi konusundaki uzmanlığıyla başladı ve 1988'de Merrill Lynch yatırımcılarından 1 milyon ABD doları risk sermayesi alarak Regeneron'u kurdu. Şirketin adı rejenerasyon (rejenerasyon), gen (gen) ve nöronları (nöronları) içerir ve ayrıca sinirler ve genler alanında büyük bir sıçrama yapmaya çalıştığını ima eder.
Şekil George Yancopoulos, Regeneron Baş Bilimcisi
Regeneron'un kurucu ekibinde şüphesiz en önemlisi bilim adamı George Yancopoulos, henüz 28 yaşındayken Columbia Üniversitesi'nde yardımcı doçentti. Üç Nobel Ödülü sahibi tarafından şiddetle tavsiye edildikten sonra, Schleifer'in girişimci planına baş bilim insanı ve teknoloji ve ürünlerden sorumlu Ar-Ge başkanı olarak katıldı.
İşlerinin başında nörolojik hastalık ilaçlarının araştırılmasına ve geliştirilmesine odaklandılar, neyse ki her şey yolunda gitti.Kısa bir süre içinde nörolojik hastalıkların tedavisi için iki proteinli ilaç hızla geliştirildi. 1991 yılında, Regeneron yeniden borsaya girdi ve yaklaşık 100 milyon ABD doları toplayarak yeni ilaçların araştırılması ve geliştirilmesi için yeterli fon sağladı.
Ancak her şey yolunda gittiğinde Regeneron büyük bir krizle karşılaştı. Piyasada bir ürünün yokluğunda, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için bir ilaç geliştirme girişimleri, faz III klinik araştırma aşamasında başarısız oldu, nakit akışı kesintiye uğradı ve hatta şirket çalışanları işten çıkarmak zorunda kaldı. Fırtınanın üstesinden gelin.
Yaşam ve ölümün bu kritik anında Schleifer, sektörün yönetim ustasını ve eski Merck & Co. CEO'su Roy Vagelos'u (Roy Vagelos) Regeneron'un başkanı olarak hizmet vermeye davet etti. Vagelos, Regeneron'un o dönemde karşılaştığı soruna, yani yeni ilaçların araştırma ve geliştirilmesinin ve klinik denemelerin ciddi şekilde bağlantısının kesildiğine ve nörolojik hastalıklara odaklanmanın araştırma ve geliştirme fikirlerini ciddi şekilde kısıtladığına işaret etti.
Şekil Roy Vagelos, Regeneron Başkanı
Sonuç olarak, birçok yön değişikliğinin acısını yaşadıktan sonra, Regeneron'un gelişimi sonunda doğru yola adım attı ve aynı zamanda gelecekteki operasyonlarında en önemli teknik engelleri kurdu - Trap ve VelocImmune teknoloji platformları.
Şimdiye kadar, Regeneron, FDA sertifikası almış ve pazarlama için uygunluğa ulaşmış toplam altı ilaç ürününe sahiptir. En son DUPIXENT® (dupilumab) ve KEVZARA® (sarilumab), bu yıl içinde FDA'nın pazarlama onayını geçti. Önümüzdeki birkaç yıl içinde, Regeneron'un satış büyümesinin ve kâr yaratmanın yükünü taşıyacaklar.
