ABD FDA bugün son teknoloji bir gen düzenleme denemesini askıya aldı ve birçok biyoteknoloji şirketinin hisse senetleri düştü
Şu anda sayısız biyoteknoloji şirketi, CRISPR teknolojisinin araştırma, geliştirme ve uygulamasına yatırım yapıyor ancak CRISPR'nin ilk kademesinde yer alan CRISPR Therapeutics bugün büyük bir darbe aldı. Şirket bir zamanlar Nisan ayında bir CRISPR terapi çalışması için FDA'ya başvurdu, ancak şimdi FDA tarafından askıya alındı.Çalışma henüz klinik denemelere tabi tutulmadı.
CRISPR Therapeutics 2013 yılında kuruldu, merkezi Basel, İsviçre'de ve Ar-Ge departmanı Massachusetts, ABD'de bulunuyor. Şirket, CRISPR / Cas9 gen düzenleme teknolojisine dayalı terapötik ilaçların geliştirilmesine kendini adamıştır.Bu, dünyadaki CRISPR teknolojisini kullanarak listelemesini duyuran üçüncü şirkettir.
Terapi, hastanın kemik iliğinden kök hücreleri çıkarmayı, bunları laboratuvarda CRISPR ile düzenlemeyi ve ardından düzenlenen hücrelerin sağlıklı kırmızı kan hücreleri üretmesi umuduyla bunları hastanın vücuduna enjekte etmeyi planlıyor.
CRISPR, bu gen tedavisi teknolojisini geliştirmek için Vertex Pharmaceuticals ile birlikte çalışıyor ve klinik denemeler henüz başlamadı. Çarşamba günü CRISPR Şirketi, ABD FDA'nın (Gıda ve İlaç Dairesi) klinik araştırmayı geçici olarak askıya aldığını belirten bir açıklama yaptı. Üyeleri yeterli şirket bilgisine ulaşana kadar yasağı kaldırmak mümkün değildir.
Çarşamba günü saat 16: 55'te (New York saati) FDA'nın klinik denemelerini askıya almasıyla, CRISPR'nin hisse senedi fiyatı% 19 düşerek 59.91 dolara düştü; Aynı zamanda Vertex de birkaç saat içinde% 2.3 düşüşle 153 dolara düştü. .
" FDA daha temkinli olacak . "Aracı kurumdaki analistler, CRISPR Therapeutics AG'nin orak şeklindeki kırmızı hücre anemisini tedavi etmeye yönelik klinik denemesinin ilgili ABD kurumları tarafından ertelendiğini duyurduğundan beri, endüstri lideri gen düzenleme şirketinin stoğunun düşmeye başladığını söyledi. Gen tedavisi araştırma ve geliştirme aynı dönemde gerçekleştirildi. Hem Editas Medicine hem de Intellia Therapeutics de birkaç saat içinde stok değerinde bir düşüş yaşadı.
" FDA'nın çalışmaları ile işbirliği yapacağız. FDA'nın klinik araştırmalar hakkında herhangi bir sorusu olduğunda, bunları zamanında cevaplamak için elimizden gelenin en iyisini yapacağız. "CRISPR sözcüsü Chris Erdman, şirketin bu gecikmenin Avrupa'daki beta talasemi (başka bir kan hastalığı) klinik denemesinin ilerlemesini etkilemeyeceğine inandığını söyledi. Şirket, bu yılın ikinci yarısına başlamayı planlıyor. Projeyi başlatın Ek olarak, Pennsylvania Üniversitesi tarafından yürütülen ilk ABD CRISPR denemesi şu anda hastaları işe alıyor.
Robert W. Baird and Co.'da analist olan Brian Skorney, "Bu teknoloji çok ümit verici, ancak gerçekten çok erken," dedi, " Sonuçta, bu hastanın genetik bilgilerinde kalıcı bir değişiklik, Bence FDA gerçekten dikkatli davranmalı. "
CRISPR Therapeutics, biyoteknoloji endüstrisinde her zaman lider olmuştur ve yatırımcıları, bir tedavi elde etmek için hastaların kusurlu genlerini değiştiren deneysel tedavilere odaklanmaya çalışıyor. CRISPR Therapeutics'in gen terapisi hala en erken ve en riskli Ar-Ge aşamasında olmasına rağmen, stoğu bu yıldan Çarşamba günü borsa işleminin sonuna kadar üç kattan fazla arttı.
CRISPR Therapeutics tarafından yayınlanan yanıt beyanı aşağıdadır:
"CRISPR Therapeutics ve Vertex Pharmaceuticals, orak hücre anemisi CTX001 tedavisi için araştırma amaçlı yeni ilaç uygulamasının FDA incelemesinin en son durumunu sağlıyor"
CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) ve Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) bugün, ABD Gıda ve İlaç Dairesinin (FDA) orak hücre anemi tedavisi CTX001 ile ilgili araştırmayı askıya alacağını duyurdu. Yeni ilaç uygulamasında (IND) bulunan denemenin klinik kısmı, ön incelemede bulunan bazı problemler çözülene kadar.
İlaç için araştırma amaçlı yeni bir ilaç başvurusu, orak hücre anemisi olan yetişkin hastalarda klinik Faz I ve Faz II denemelerini desteklemek için bu yılın Nisan ayında FDA'ya sunuldu. CRISPR ve Vertex, ön incelemede FDA tarafından gündeme getirilen sorunları en kısa sürede öğrenmeyi ve bu sorunları hızla çözmeyi planlıyor. Bununla birlikte, Avrupa'da transfüzyona bağlı -talasemili yetişkin hastalarda CTX001'in klinik faz I ve faz II denemelerinin planı değişmeden kalmıştır ve denemenin 2018'in ikinci yarısında başlaması beklenmektedir.
CTX001 hakkında
CTX001, CRISPR Therapeutics ve Vertex Pharmaceuticals tarafından ortaklaşa geliştirilen ve ticarileştirilen bir in vitro gen düzenleme terapisidir. Hastanın hematopoietik kök hücre genlerini düzenleyerek kırmızı kan hücrelerindeki fetal hemoglobin (HbF; hemoglobin F) düzeyini artırır, böylece -talasemi ve orak hücre hastalığının (SCD) tedavisini gerçekleştirir. HbF, bebekler doğduğunda doğal olarak oluşan ve yavaş yavaş yetişkin hemoglobin ile değiştirilen oksijen taşıyan bir hemoglobin şeklidir. CTX001, HbF'yi yükselterek, -talasemili hastalarda kan transfüzyonu ihtiyacını ve orak hücreli hastaların ağrı ve güçsüzlüğünü giderebilir.
CRISPR-Vertex işbirliği hakkında
CRISPR ve Vertex, 2015 yılında, belirli hastalıklara neden olduğu veya katkıda bulunduğu bilinen spesifik gen hedeflerini düzeltmek için CRISPR / Cas9 teknolojisini kullanarak gen terapileri geliştirmeyi amaçlayan stratejik bir araştırma işbirliği başlattı. Vertex, birlikte geliştirilen tedavi protokollerinden 6 protokolün onayını onaylama konusunda münhasır hakka sahiptir ve CTX001 ilkidir. CTX001'in araştırma ve geliştirme maliyetleri ve müteakip küresel pazar karlarına gelince, CRISPR ve Vertex eşit olarak bölünmeyi seçti.
